Badania kliniczne są warunkiem niezbędnym do wprowadzenia nowych terapii i leków. Współczesna medycyna stale się rozwija, ale pomimo olbrzymiej wiedzy na temat chorób oraz wielu dostępnych leków, w niektórych przypadkach lekarze są bezradni w starciu z chorobami, dlatego konieczny jest rozwój substancji pozwalających je leczyć.

Substancje te, wchodzące później w skład poszczególnych leków dających nowe możliwości leczenia, są pozyskiwane oraz testowane na drodze wieloletnich testów laboratoryjnych oraz prób na zwierzętach doświadczalnych.

Te substancje, które rokują największe nadzieje na skuteczną
walkę z chorobami, poddawane zostają testom z udziałem ludzi czyli badaniom klinicznym.

Badania kliniczne prowadzone są w czterech etapach. Każda faza musi zakończyć się wynikiem pozytywnym, aby można było przejść do kolejnej.

• I faza – wstępna ocena bezpieczeństwa testowanej substancji. Na grupie
  kilkudziesięciu zdrowych ochotników bada się metabolizm, wchłanianie, wydalanie, toksyczność oraz interakcje testowanej substancji z innymi przyjmowanymi substancjami (pożywieniem, innymi lekami).
• II faza – oceniają, czy lek działa w określonej grupie chorych oraz czy
  jest dla nich bezpieczny.
• III faza – mają na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności ocenianej substancji w leczeniu danej choroby.
• IV faza – dotyczy leków zarejestrowanych i dostępnych w sprzedaży. Etap ten ma na celu określenie, czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych.

Prowadzenie każdego badania klinicznego wymaga uzyskania zgody instytucji oceniających bezpieczeństwo i celowość badania:

• Niezależnej Komisji Bioetycznej
• Ministra Zdrowia – na wniosek Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych

Każde badanie zostaje zarejestrowane w Centralnej Ewidencji Badań Klinicznych (CEBEK).

Na straży bezpieczeństwa uczestników badań klinicznych stoją zarówno regulacje polskiego prawa jak i przepisy międzynarodowe.

W badaniach klinicznych najważniejsze jest bezpieczeństwo pacjenta, dlatego wszelkie badania muszą być prowadzone zgodnie z wytycznymi Good Clinical Practice (GCP), czyli Dobrej Praktyki Klinicznej (DPK).

Główne założenia GCP to:

• Dobro pacjenta jest nadrzędne w stosunku do interesu nauki lub społeczeństwa
• Uzyskane dane muszą być wiarygodne i dokładne
  Dobra Praktyka Kliniczna jest dokumentem wynikającym z  Rozporządzenia Ministra Zdrowia z 2 maja 2012 roku w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej. Dokument reguluje obowiązki badacza oraz sponsora w ramach prowadzonego badania klinicznego. Określa zasady tworzenia protokołu badania klinicznego, broszury badacza oraz umowy dotyczącej prowadzenia badań klinicznych.

Pacjent musi zostać poinformowany o celu, przebiegu i ewentualnych niebezpieczeństwach związanych z udziałem w badaniu klinicznym.

Jego świadoma zgoda na udział w badaniu ma być wyrażona na piśmie, datowana i podpisana (osoby niepiśmienne mogą zrobić to ustnie, co
musi być potwierdzone podpisem świadka).

W przypadku osób prawnie niezdolnych do wyrażenia świadomej zgody, zgodę może wyrazić przedstawiciel ustawowy, ale tylko w przypadku badań, które dają korzyść uczestnikowi.

W przypadku badań z udziałem małoletnich wymagana jest zgoda dziecka (jeśli może zrozumieć sytuację) oraz rodziców lub przedstawiciela ustawowego.

Każde badanie kliniczne prowadzone jest według ściśle określonych zasad, które regulują m.in. kwestie uczestnictwa w badaniu. Kryteria włączenia – czynniki pozwalające danej osobie na wzięcie udziału w badaniu – i kryteria wykluczenia – czynniki dyskwalifikujące kandydata od udziału w badaniu – są określone w tzw. protokole badania klinicznego.

Kryteria te mogą być oparte między innymi na takich parametrach jak: wiek, płeć, rodzaj i stopień zaawansowania choroby czy jej dotychczasowy przebieg.

Trzeba wyraźnie podkreślić, że decyzję o włączeniu do badania klinicznego konkretnej osoby dokonuje lekarz prowadzący badanie (badacz), za każdym razem indywidualnie analizując posiadane informacje.

Korzyści:
Badania kliniczne, które są dobrze zaplanowane i dobrze przeprowadzone są dla odpowiednio dobranych uczestników okazją by:

•  Odegrać aktywną rolę w dbaniu o własne zdrowie
• Zyskać dostęp do nowych sposobów leczenia zanim staną się one ogólnie dostępne.
• Otrzymać w okresie trwania badania specjalistyczną opiekę medyczną z zastosowaniem najwyższej klasy urządzeń medycznych.
• Pomóc innym, przyczyniając się do postępu w medycynie.

Zagrożenia:
Z badaniami klinicznymi może się też wiązać pewne ryzyko:

• Mogą zaistnieć nieprzyjemne, poważne, bądź nawet zagrażające zdrowiu i życiu efekty uboczne eksperymentalnego leczenia.
• Leczenie eksperymentalne może okazać się nieskuteczne dla uczestnika.
• Badanie oparte na protokole może okazać się bardziej angażujące i wymagać od uczestnika więcej uwagi niż tradycyjne leczenia (wliczając konieczność podróży, pobytów w szpitalu, odbycia większej ilości badań lub wreszcie skomplikowanych wymagań w dawkowaniu i podawaniu leku).

Wśród najważniejszych praw uczestnika badania klinicznego warto wymienić:

• Pacjent ma prawo do wszelkich informacji związanych z udziałem w badaniu. Jeżeli są one niezrozumiałe ma prawo uzyskania dalszych wyjaśnień od lekarza i personelu współpracującego z badaczem.
• Konieczna jest dobrowolna zgoda pacjenta na udział w badaniu. Pacjent ma prawo do odmowy udziału
• Pacjent ma prawo do wycofania się w każdym momencie z badania bez ponoszenia konsekwencji
• Pacjent ma prawo do informacji o swoim stanie zdrowia w każdym momencie trwania badania
• Pacjent ma prawo do ochrony swoich danych osobowych
• Pacjent ma prawo do informacji o wszelkich nowych danych dotyczących testowanego leku, które mogą mieć wpływ na jego dalszą decyzję w badaniu

Udział pacjenta w badaniu klinicznym jest bezpłatny. Wszelkie koszty leczenia (koszt badanych leków, specjalistycznych badań oraz opieki lekarskiej) ponosi sponsor badania).

• Pacjent uczestniczący w badaniu klinicznym ma obowiązek zgłaszania się na wszystkie zaplanowane wizyty, w przypadku gdy pacjent nie może przyjść na wizytę powinien poinformować ośrodek telefonicznie.
• Pacjent ma obowiązek przestrzegać zaleceń badaczy.
• Pacjent ma obowiązek dostarczenia informacji o przebytych chorobach i obecnym.
  stanie zdrowia jeżeli jest to wymagane
• Pacjent powinien poinformować ośrodek o wszelkich działaniach niepożądanych jakie wystąpiły w trakcie badania.

Na każdym etapie badania uczestnik ma prawo do wycofania się z badania (oznacza to wtedy wycofanie zgody na udział w badaniu) i nie ponosi z tego tytułu żadnych konsekwencji.